癌基因及相关基因国家重点实验室依托于上海市肿瘤研究所，1985年由国家计委批准筹建，1987年通过国家验收，并正式对外开放。中国工程院院士顾健人教授任实验室主任；中国工程院院士、中国科学院生化与细胞研究所李载平教授任学术委员会主任，学术委员会由国内著名的分子生物学、分子遗传学、细胞生物学等专家学者11位组成。实验室现有固定人员33人，其中研究人员13人（高级7人），有博士3人，硕士4人，技术人员19人（高级2人），辅助人员1人。

实验室的目标是以研究细胞的生长调控为中心，寻找和发现与肿瘤发生和细胞生长调控相关的基因群，揭示癌变原理及癌侵润转移的机理，提供诊断与治疗的新技术、新方法、新途径。研究方向包括：以肝癌为主攻对象的功能基因组学研究，主要针对肝癌、脑瘤等的基因治疗研究，以及以转基因小鼠为基础的乙肝病毒致癌机理的研究。此三者有机结合，构成实验室的研究网络：通过功能基因组学研究，寻找与细胞生长、肿瘤发生有关的基因群，提供具有应用价值的新基因；基因治疗则是应用新基因作为治疗的“下游”工作之一，目标是为临床提供治疗新方案；通过乙肝病毒致癌机理的研究验证新基因群在癌发生发展过程中的作用及机理，旨在提供防治新思路。

经过多年的研究积累，实验室取得了一批科研成果。八十年代，在国际上首次揭示肝癌的发生不可能仅由一两个基因的改变引起，而是存在一个异常激活的癌基因谱。研究发现所涉及的基因除原癌基因N-ras, c-myc, c-ets2外，还包括某些生长因子，如 IGF II，IGF I及其受体，CSF I及CSF I受体等，这些生长因子的异常的自泌及邻泌是肝癌发生的重要机制。此研究成果获1987年国家科技进步二等奖，1991年卫生部科技进步 一等奖。癌的发生发展存在激活的基因谱的观点，至今已被证明是完全正确的。

九十年代，实验室首次发现肝癌患者染色体17p13.3存在高频率缺失（LOH），而且无地区差别，对肝癌发生具有普遍意义。此研究结果发表于1993年美国Carcinogenesis，受到国外同行的关注和广泛引证。成为1993年引证频率最高的华人发表的文章（SCIENCE公布）。以后通过全基因扫描及CGH（与上海南方基因中心合作）证明17p13.3为人肝癌DNA LOH最高频的区段（65％）。最小LOH范围已被局限到0.5MB的区域，与基康公司合作，完成了含D17S926位点的PAC579的全部DNA序列分析。在该区段，共发现了13个基因，其中HCCS1（C63R）具有抑癌的功能，已发表于Cancer Res（2001）。HCAP1（C56）有高频SNP，可能为癌易感基因。与上海南方基因中心合作，完成了肝病的表达谱的研究（PNAS，2002）。

近年来又创建了以细胞生长为基础的高通量基因功能筛选平台，在全基因组范围内，从3万个以上的基因克隆中，筛选出了370余个具有抑制或促进细胞生长功能的新基因的全长cDNA。这些基因已全部登陆GeneBank，并申请国家专利50项。其中LASS-2基因、BN1PL基因、ANGPTL4基因已取得国际人类基因组新基因命名委员会的正式确认和命名，正在进行深入的功能研究。

在基因治疗方面，从中国疱疹病毒I型中分离出TK基因，用于人脑恶性胶质细胞瘤的基因治疗，于1996年通过国家卫生部药审，进行临床特殊试验和I期临床试验，这是我国第一个用于恶性肿瘤基因治疗的方案。治疗35例，证明该方案安全，1年生存占54.2%（19／35）、1例已生存5年。2001年获国家专利授权。另外，针对肝癌等恶性肿瘤，创建了以受体为靶向的非病毒载体系统。实验证明，这个系统可将治疗基因（p21WAF-1 、GM-CSF）在小鼠体内导入肝癌，有效抑制癌的生长及转移，并能显著延长生存期。这一基因导入系统已获中国专利和美国专利授权。

实验室与国内优势单位，如中国科学院生物工程研究中心，交通大学生命科学院和复旦大学遗传所以及临床医院等（复旦大学中山医院和妇产科医院、第二军医大学长征医院、北京市天坛医院、北京大学医学部附属一院等）组成功能基因组及基因治疗的协作网络，实现优势互补，权益共享，大大加速了重要项目的进展，这是实验室探索的新的开放模式，它已经并且必将加速科学技术创新、保证基础与临床相结合和可持续发展。实验室在国内外均有重要影响和知名度，1996～1999年，实验室主任顾健人应聘担任美国通用汽车公司癌症基金评奖委员会（General Motor Cancer Research Foundation）海外评委共四年。1999年2月应邀参加首届全球肿瘤研究机构最高首脑会议。

地 址：上海市徐汇区斜土路2200弄25号

邮政编码：200032

电 话：021-64047029-1505 实验室编号：  1985DA131104  建设年份：  1985 
          实验室名称：  癌基因与相关基因国家重点实验室  验收年份：  1987 
          实验室曾用名：  癌基因与相关基因研究国家重点实验室 依托单位：  上海市肿瘤研究所 
          主 管部 门：  卫生部  所在地区：  上海 
          学 科领 域：  生命  网 址：  http://www.sjtu.edu.cn/chinese/Web4/index_1.html